来源丨新药前沿

业内流传的新药开发成本动辄就数亿，甚至几十亿美元的说法让多数国内制药企业的决策者望而却步。本文通过从具体领域和不同研究阶段，以及案例分析，来看看新药开发成本究竟几何？希望能够给国内欲进入创新药开发者提供参考。

新药开发是一项投资

新药开发，其实对于企业决策者来说，是一项投资。

根据Igeahub公司建立的模型：下图是药物开发决策树，描述了每个节点的收益净现值（NPV）

在图中，黄色正方形是感兴趣的决策根节点。在这一点上，收益最大化的赞助商正在决定是否继续开发该药物。

绿色圆圈（事件/机会节点）表示每个阶段成功或失败的可能性，与每种可能性相关的概率出现在每个分支的左侧。

红色三角形是末端节点。每个最终节点的右侧是该结果对赞助商的净现值。例如，如果该药物完成所有阶段并成功进入市场，则在这种情况下，成本和收入流的净现值将为9.73亿美元。相比之下，如果赞助商推动研发，但药物在某个时候失败了，申办者将承担临床试验的费用而没有任何收益。因此，其他结点代表负NPV。

因此，新药开发过程中，成功与失败相伴，如果做好决定准备进入创新药研发领域，就继续了解下面的内容吧！

肿瘤并非开发成本最高的领域

不同的药物，开发成本是不一样的，就治疗领域来看：

按临床试验阶段列出了模型中每个治疗领域的总费用（假设每个阶段进行一次试验，但不包括失败）。从表中可以看出，在1期临床试验研究中，免疫调节每项研究的费用（660万美元）最高，眼科研究费用（530万美元）和呼吸系统研究费用（520万美元）分别排名第二和第三。在2期临床试验研究中，血液学试验费用（1,960万美元）排名第一，其次是疼痛和麻醉（1,700万美元）和免疫调节（1,600万美元）。3期临床试验研究中费用最高的是疼痛和麻醉（5,290万美元），眼科（3,070万美元）和心血管（2,520万美元）领域的研究分别排名第二和第三。在4期临床试验研究中，呼吸系统试验费用（7,290万美元）排名第一，其次是肿瘤学（3,890万美元）以及疼痛和麻醉（3,210万美元）研究。

总体而言，各个阶段临床研究负担最大的治疗领域是呼吸系统（1.153亿美元），其次是疼痛和麻醉（1.054亿美元）和肿瘤科（7,860万美元）。另一方面，在中枢神经系统，皮肤病学和泌尿生殖系统的成本往往最低。

因此，对于一个成功项目而言，单个新药开发的成本可能并不是很高。如果考虑到成本需要分摊到失败项目中，而且多数药物开发具有不止一个适应症，而且可能需要产品生命周期的开发，那样的话，成本肯定会远远高于上述数字的。

表：按阶段和治疗领域划分的每项研究总费用（百万美元）[a] [b]

[a]括号中的数字代表降序排列。

[b]每个阶段的费用均假设进行了一次试验。

不同阶段开发成本不同

3期和4期研究阶段，成本最高（百万美元）。

成本构成

下表提供了在美国开展临床试验的各项成本构成分解（百万美元）。

[a]括号中的数字代表标准偏差。

[b]每个阶段的费用均假设进行了一次试验。

不同治疗领域各期成功率

2010-2017年，各治疗领域研发成功率又是多少呢？

呼吸疾病、内分泌/代谢疾病和肿瘤领域成功率较高；

心血管和神经系统疾病是成功率最低的领域。

失败项目成本分摊后

如果考虑到失败项目，对成本进行分摊（百万美元）：

单个新药研发投入为8.73亿美金、资本化后的研发费用17.78亿美元；

临床前：化合物结构优化阶段花费巨大，约为1.46亿美金；

临床：Ⅲ期临床开发花费巨大，平均每个药物花费1.5亿美金；

药物开发周期从临床前靶点筛选到最终上市，平均13.5年，临床前开发所需时间为5.5年，临床平均开发时间为8年。

案例：美国肿瘤药物研发投入情况

对于没有成功开发新药经验者：

美国证券交易委员会对2007年3月-2015年10月，获得FDA批准10种药物（开发者此前无药物获得FDA批准上市）统计(该研究于2016年12月10日至2017年3月2日进行）。

案例：国产替尼类药物研发成本

因此，新药开发的成本与选择项目的领域、适应症、候选物筛选难易程度、开发者经验等多种因素有关。另外，新药开发属于企业研发战略的一部分，如果仅仅拿一个项目来分析，别人的案例对自己的参考意义毕竟有限。

不管怎么样，从仿制药到创新药单个项目开发，如果不迈出这一步，也就很难建立自己的创新药研发管线。

EXAMINATION OF CLINICAL TRIAL COSTS AND BARRIERS FOR DRUG DEVELOPMENT

Nature Reviews Drug Discovery volume 9, pages203–214 (2010)

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